[發明專利]TATκ-CDKL5融合蛋白、其組合物、配制品以及用途在審
| 申請號： | 201780040913.8 | 申請日： | 2017-06-28 |
| 公開（公告）號： | CN109844109A | 公開（公告）日： | 2019-06-04 |
| 發明（設計）人： | 伊麗莎白·恰妮;佛朗科·拉科內;肖恩·克拉克 | 申請（專利權）人： | 萬校之母-博洛尼亞大學;阿米庫斯治療學公司 |
| 主分類號： | C12N9/12 | 分類號： | C12N9/12;C12N9/96;A61P25/28;A61P25/00 |
| 代理公司： | 北京律誠同業知識產權代理有限公司 11006 | 代理人： | 徐金國;吳啟超 |
| 地址： | 意大利*** | 國省代碼： | 意大利;IT |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 融合蛋白 配制品 轉導細胞 靜脈 治療 | ||
1.一種用于在治療CDKL5缺陷或Rett綜合征變體中使用的融合蛋白，其中該融合蛋白是全身給予的并且該融合蛋白包含：
CDKL5多肽序列，其中該CDKL5多肽序列與SEQ ID NO:2或SEQ ID NO:16具有約98％至100％的序列一致性；以及
TATκ多肽序列，其中該TATκ多肽序列與SEQ ID NO:4具有約90％至約100％的序列一致性，其中該TATκ多肽被可操作地連接至該CDKL5多肽上。
2.根據權利要求1所述使用的融合蛋白，進一步包含Igk-鏈前導序列多肽，其中該Igk-鏈前導序列被可操作地連接至該CDKL5多肽上。
3.根據權利要求1或2所述使用的融合蛋白，進一步包含報告蛋白多肽，其中該報告蛋白多肽被可操作地連接至該CDKL5多肽上。
4.根據權利要求1-3中任一項所述使用的融合蛋白，進一步包含蛋白標簽多肽，其中該蛋白標簽多肽被可操作地連接至該CDKL5多肽上。
5.根據權利要求1-4中任一項所述使用的融合蛋白，其中該融合蛋白具有根據SEQIDNO:8、SEQ ID NO:10、SEQ ID NO:12或SEQ ID NO:14的多肽序列。
6.根據權利要求1-5中任一項所述使用的融合蛋白，其中與對照相比，該融合蛋白增加受試者的腦中的神經突生長、延長、樹突棘數目、分支數目或分支密度。
7.根據權利要求1-6中任一項所述使用的融合蛋白，其中與對照相比，該融合蛋白減少受試者的腦中的神經元細胞凋亡。
8.根據權利要求1-7中任一項所述使用的融合蛋白，其中該融合蛋白經靜脈內給予。
9.一種用于在治療CDKL5缺陷或Rett綜合征變體中使用的藥物配制品，其中該藥物配制品包含藥學上可接受的載體和有效量的根據權利要求1-8中任一項所述使用的融合蛋白。
10.一種用于在增加患有CDKL5缺陷的患者的視覺皮層中的神經活動中使用的融合蛋白，其中該融合蛋白是全身給予的并且該融合蛋白包含：
CDKL5多肽序列，其中該CDKL5多肽序列與SEQ ID NO:2或SEQ ID NO:16具有約98％至100％的序列一致性；以及
TATκ多肽序列，其中該TATκ多肽序列與SEQ ID NO:4具有約90％至約100％的序列一致性，其中該TATκ多肽被可操作地連接至該CDKL5多肽上。
11.根據權利要求10所述使用的融合蛋白，進一步包含Igk-鏈前導序列多肽，其中該Igk-鏈前導序列被可操作地連接至該CDKL5多肽上。
12.根據權利要求10或11所述使用的融合蛋白，進一步包含報告蛋白多肽，其中該報告蛋白多肽被可操作地連接至該CDKL5多肽上。
13.根據權利要求10-12中任一項所述使用的融合蛋白，進一步包含蛋白標簽多肽，其中該蛋白標簽多肽被可操作地連接至該CDKL5多肽上。
14.根據權利要求10-13中任一項所述使用的融合蛋白，其中該融合蛋白具有根據SEQID NO:8、SEQ ID NO:10、SEQ ID NO:12或SEQ ID NO:14的多肽序列。
15.根據權利要求10-14中任一項所述使用的融合蛋白，其中與對照相比，該融合蛋白增加受試者的腦中的神經突生長、延長、樹突棘數目、分支數目或分支密度。
16.根據權利要求10-15中任一項所述使用的融合蛋白，其中與對照相比，該融合蛋白減少受試者的腦中的神經元細胞凋亡。
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